医学界首次尝试借基因疗法改善阿尔兹海默病病症

西贝网 20200731

  • 基因疗法
  • 阿尔兹海默病
  • p38gamma酶
澳大利亚麦考瑞大学的科学家们,刚刚在阿尔兹海默病的研究上取得了一项激动人心的突破。通过在小鼠身上开展首个基于基因疗法的相关实验,研究团队尝试证明了可以激活大脑中的一种关键酶,以防止、甚至逆转阿尔兹海默病导致的记忆丧失。

  澳大利亚麦考瑞大学的科学家们,刚刚在阿尔兹海默病的研究上取得了一项激动人心的突破。通过在小鼠身上开展首个基于基因疗法的相关实验,研究团队尝试证明了可以激活大脑中的一种关键酶,以防止、甚至逆转阿尔兹海默病导致的记忆丧失。据悉,专注阿尔兹海默病研究的 Lars 和 Arne Ittner 两兄弟,对一种被称作 p38pamma 的关键酶在大脑中的作用开展了深入的研究。


  先前的研究表明,通过激活阿尔兹海默病晚期小鼠体内的这种关键酶,可以对蛋白质起到修饰作用,从而阻止阿尔兹海默病的发展。

  在此基础上,研究团队开展了进一步的研究,不久观察其如何减缓认知能力的下降,还深入了解这种保护酶如何帮助大脑功能恢复到正常的水平。

  Lars Ittner 表示:“遗憾的是,随着病情的发展,大脑中天然的保护酶活性会逐渐丧失。随着忘性的加大,天然的保护作用也越来越弱”。

  不过研究人员也发现,通过采用引入遗传物质的一种基因疗法,他们能够以某种方式重新激活 p38gamma 酶。

  如此一来,这不仅能防止小鼠记忆力的下降,还可有效改善记忆力,即便它们的疾病具有先天性。

  Lars Ittner 表示:“这让我们感到绝对的震惊,它们实际上恢复了记忆功能和学习能力。经过两个月的治疗,对照组突然变得和正常的对照组一样,目前没有其它研究可与之相比”。

  有关这项研究的详情,即将发表于《神经病理学学报》的 9 月刊上。虽然距离投入临床应用还有很长一段路要走,但研究团队正着眼于在 5~10 年后实现商业化。

  最后,除了逆转阿尔兹海默病,研究团队还希望证明该技术对其它疾病的效用,比如通常影响 40~65 岁正值壮年的患者的额颞痴呆(fronto-temporal dementia)。

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