有前途的腺相关病毒替代方案——脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明
据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。
研究人员克服了使用LNP携带遗传物质以进行视力治疗的主要限制，即让它们到达视网膜所在的眼后部。新研究证明，一种覆盖着多肽的LNP外壳能够穿透神经视网膜，并将mRNA传递到感光细胞。
研究人员还将含有制造绿色荧光蛋白指令的mRNA放入纳米颗粒中，将这种基因治疗LNP注射到老鼠和非人类灵长类动物的眼睛，并利用多种成像技术进行了检查。动物的视网膜组织发出绿色光，这表明LNP外壳到达了光感受器，它传递的mRNA成功进入视网膜并产生了绿色荧光蛋白。这项研究标志着LNP首次在非人类灵长类动物中靶向光感受器。
作为一种治疗遗传性视网膜变性的方法，这种mRNA将指示由于基因突变而有缺陷的感光细胞制造视力所需的蛋白质。而在新冠病毒疫苗中，LNP可携带mRNA指示细胞制造一段无害的病毒刺突蛋白，以触发身体的免疫反应。
研究人员表示，他们发现的多肽如同邮政编码，将携带遗传物质的纳米颗粒运送到眼睛内的预定地址。这种多肽可用作靶向配体，直接与沉默的RNA、治疗小分子或成像探针结合。
相比基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，LNP是一种很有前途的替代方案，因为它们没有像AAV那样的对病毒大小的限制。此外，LNP可传递mRNA，这只能在短时间内保持基因编辑机制的活跃，因此可防止偏离目标的编辑。
新的基因治疗方法将基因编辑分子包裹在脂质纳米颗粒壳内。这张科学插图显示了该方法的脂质纳米颗粒壳，它们在被注射到眼睛后看起来像模糊的米色球。
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