定了！全球唯一IgA肾病对因治疗新药获批上市

《科创板日报》11月28日讯（记者徐红）云顶新耀（01952.HK）迎来第二款获批产品。近日，公司用于治疗成人原发性IgA肾病的全球首个对因治疗药物Nefecon（布地奈德肠溶胶囊，商品名：耐赋康®）获国家药监局批准上市。

耐赋康®是云顶新耀于2019年引进自Calliditas Therapeutics公司，是云顶新耀在肾科领域走在最前面的主打产品，同时也是公司的最大看点之一。

▌云顶新耀押注肾病赛道

公开资料显示，免疫球蛋白A（IgA）肾病是世界范围内最常见的原发性肾小球疾病，也是我国最常见的肾小球疾病，占原发性肾小球肾炎的30%-40%，患者人群大概在400万-500万左右。

并且，IgA肾病多累及青壮年，危害极大，大约20%-40%的IgA肾病患者会在诊断后10-20年内进展至终末期肾脏病（ESRD），也就是尿毒症，患者最终只能依赖于透析或者肾移植才能够保存生命的延续。

肾病领域正是云顶新耀重点布局的领域之一。除了耐赋康®以外，云顶新耀的肾病管线还有EVER001、zetomipzomib等其他多个产品，靶向的适应症则是不同的肾小球疾病。

其中，zetomipzomib是云顶新耀最新引进的一款治疗狼疮性肾炎的产品。9月21日，云顶新耀宣布与Kezar Life Sciences达成合作，获得其临床阶段候选药物zetomipzomib的大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化的权益。

“不光是IgA肾病，事实上，其他的原发性肾小球疾病如微小病变性肾病、狼疮性肾炎等，也都缺乏有效的治疗手段，所以我们还会通过自主研发或授权引进的方式，继续扩大我们的管线来满足市场需求。”在27日的媒体沟通会上，云顶新耀首席执行官罗永庆这样表示。

仅就耐赋康®而言，虽然这款药物最先于美国上市，但美国的患者人数并不多，而IgA肾病也被归为罕见病。而在中国，耐赋康®不仅有更大的患者人群，并且其III期临床的中国亚组人群研究数据显示，中国患者通过耐赋康®治疗也能获益更多。

包括对比目前标准疗法，接受耐赋康治疗的中国患者肾功能恶化程度减少了66%，而这一数据在全球总人群只有50%。也就是说，耐赋康在延缓中国IgA肾病患者肾功能恶化这块比全球其他国家更明显。

▌定了！明年计划卖4亿

针对市场所关心的耐赋康®获批后的商业化计划，罗永庆表示，耐赋康®预计将在2024年一季度在国内商业化上市，同时云顶新耀将组建200人的肾病销售团队来推广耐赋康®，第一阶段有望先完成600家左右的医院的覆盖。

“耐赋康®加上今年早些时候获批的依嘉®（依拉环素），2024年我们希望能够完成7亿元的销售目标，其中耐赋康®是4亿～5亿元。”罗永庆说。

虽然耐赋康®作为目前IgA肾病全球唯一对因治疗药物，可以为临床医生带来新的治疗选择，但其价格较为昂贵，因此如何扩大它的可及性，惠及更多患者，仍是摆在公司面前的一大挑战。

耐赋康®在美国的定价大概是14000美元/瓶，折合人民币近10万元。国内定价虽未公布，但今年4月耐赋康®已经在海南博鳌特许准入。

据悉，耐赋康®在海南先行区的价格为23800元/盒，援助方案之后的价格为18600元/盒，每个月使用一盒，连续使用9个月，据此推算，患者一个疗程的治疗费用要高达17万元左右。

由于耐赋康®获批时间较晚，因此并没有赶上今年的国家医保谈判。对此，罗永庆亦发话表示，“明年耐赋康®一定会积极备战‘国谈’”。

而对于临床需求，他同样有着比较乐观的预期，称已经有5000名的患者通过基金会资助的IgA患者项目进行登记，希望得到耐赋康®治疗和相关服务。“未来我们还计划推出二期援助项目，会率先在澳门的医院提供药品。”他说，耐赋康®10月在澳门获批后，12月将在澳门商业化上市。

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