德国获批上市第一个基于Crispr基因剪刀疗法的药物

默说科技 20240307

  • 基因疗法
  • CRISPR技术

以前,复杂的骨髓移植被认为是镰状细胞病唯一永久性的治疗选择。但现在第一个是基于 Crispr 基因剪刀疗法即将在德国上市。这种疗法的产品叫Casgevy,消除了镰状细胞病和两种严重的血液疾病β地中海贫血-遗传缺陷。

瑞士生物技术公司 Crispr Therapeutics 美国制药公司Vertex的药物几周前才在美国获得批准,预计很快就会在欧洲获得批准。根据数据提供商 Global Data 市场研究,到 2029 年,市场的年价值可能达到 70 亿美元。 

制药公司Vertex认为,虽然受影响的患者很少,但Casgevy基因疗法可以在全球销售数十亿美元。根据 Global Data 的评估,约 300 在Crispr药物研究项目中 88% 位于实验室和动物测试的早期发展阶段。至少有 24 处于种植候选药物 II 时期是人体临床试验的后期阶段。

根据Global Data估计,它们最早可能在2025年底上市,有助于对抗慢性淋巴细胞白血病等疾病。获取更多前沿技术信息:https://byteclicks.com

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